2025年8月26日，专注于新型基因编辑技术的创新生物医药企业正序生物（上海）宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的“研究者发起的临床研究”，针对镰刀型细胞贫血病的碱基编辑药物CS-101注射液成功治愈首位患者——一名来自尼日利亚的21岁女性。患者在治疗后胎儿血红蛋白水平显著持续上升，镰状血红蛋白水平显著持续降低，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，治疗后6个月没有出现血管闭塞危象，
中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病
上观新闻2025-08-26 12:00:02440人阅读
